“目前世界上已知的罕見病種類約7000多種，受影響人數(shù)超過3億。罕見病的診療技術(shù)遠(yuǎn)落后于常見疾病，僅5%的患者有藥可醫(yī)，大部分費(fèi)用極其高昂，多數(shù)患者難以承受?！?/span>
近日在北京召開的第12屆國(guó)際罕見病與孤兒藥大會(huì)暨第6屆中國(guó)罕見病高峰論壇上，北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)披露了上述數(shù)據(jù)。
國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品評(píng)審中心化藥一部高級(jí)評(píng)審員張杰則進(jìn)一步補(bǔ)充，“7000多種罕見病中有特異性治療作用的藥物僅400種-500種。而在我國(guó)上市的還不到20%，絕大多數(shù)為進(jìn)口藥物”。
所幸的是，我國(guó)的罕見病用藥進(jìn)口審批速度正在加快，相關(guān)支持政策也陸續(xù)出臺(tái)，據(jù)張杰介紹，目前已有超過130種罕見病藥物在國(guó)內(nèi)獲得批準(zhǔn)。
而根據(jù)張抒揚(yáng)的介紹，官方定義的首批罕見病目錄也正在研討中，包含100多病種，屆時(shí)相關(guān)罕見病的藥品進(jìn)口審批和醫(yī)保支付或都將因此受益。
目錄優(yōu)先收錄可治療罕見病
7000多種罕見病，官方目錄將收錄哪些，遵從什么標(biāo)準(zhǔn)，為什么不一次性全部收入目錄？
張抒揚(yáng)對(duì)此表示，第一批目錄包含100種左右罕見病，和未來醫(yī)保政策相掛鉤起碼有一些辦法能解決（患者負(fù)擔(dān)過大問題），“否則的話不著天，不著地，沒有意義。
張杰也強(qiáng)調(diào)，罕見病藥物的審評(píng)需要綜合考慮疾病的發(fā)病率、嚴(yán)重程度、藥物可及性、國(guó)外上市基礎(chǔ)和中國(guó)醫(yī)療實(shí)踐等情況。
目前，目錄制定工作正由國(guó)家衛(wèi)計(jì)委罕見病診療與保障專家委員會(huì)負(fù)責(zé)。
迄今為止，中國(guó)尚無(wú)官方的罕見病定義和相關(guān)法律法規(guī)保障。
國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品評(píng)審中心生物制品臨床部部長(zhǎng)高晨燕同時(shí)也表達(dá)了困惑：罕見病目錄如何制定？罕見病用藥與孤兒藥是否等同？等同的范圍是什么？
“我們希望衛(wèi)生管理部門出臺(tái)罕見病目錄，把臨床需求告訴我們。在各種各樣的政策當(dāng)中，沒有提‘孤兒藥’這個(gè)詞，所有政策中用的都是罕見病用藥。但到底哪些是罕見病呢？”高晨燕在會(huì)上提出。（原標(biāo)題：首批罕見病國(guó)家目錄將出臺(tái) 醫(yī)保支付或?qū)⑹芤妫?/span>